藥物效應多種多樣，是不同藥物分子與機體不同靶細胞間相互作用的結果。藥物作用的性質首先取決于藥物的化學結構，包括基本骨架、活性基團、側鏈長短及立體構形等因素。這些構效關系（structure-activity relationship）是藥物化學研究的主要問題，但它有助于加強醫生對藥物作用的理解。藥理效應是機體細胞原有功能水平的改變，從藥理學角度來說，藥物作用機制（mechanism of action）要從細胞功能方面去探索。

1.理化反應 抗酸藥中和胃酸以治療潰瘍病，甘露醇在腎小管內提升滲透壓而利尿等是分別通過簡單的化學反應及物理作用而產生的藥理效應。

2.參與或干擾細胞代謝 補充生命代謝物質以治療相應缺乏癥的藥例很多，如鐵鹽補血、胰島素治糖尿病等。有些藥物化學結構與正常代謝物非常相似，摻入代謝過程卻往往不能引起正常代謝的生理效果，實際上導致抑制或阻斷代謝的后果，稱為偽品摻入（counterfeit incorporation）也稱抗代謝藥（antimetabolite）。例如5-氟尿嘧啶結構與尿嘧啶相似，摻入癌細胞DNA及RNA中干擾蛋白合成而發揮抗癌作用。

3.影響生理物質轉運 很多無機離子、代謝物、神經遞質、激素在體內主動轉運需要載體參與。干擾這一環節可以產生明顯藥理效應。例如利尿藥抑制腎小管Na+-K+、Na+-H+交換而發揮排鈉利尿作用。

4.對酶的影響 酶的品種很多，在體內分布極廣，參與所有細胞生命活動，而且極易受各種因素的影響，是藥物作用的一類主要對象。多數藥物能抑制酶的活性，如新斯的明競爭性抑制膽堿酯酶，奧美拉唑不可逆性抑制胃粘膜H+-K+ATP酶（抑制胃酸分泌）。尿激酶激活血漿溶纖酶原，苯巴比妥誘導肝微粒體酶，解磷定能使遭受有機磷酸酯抑制的膽堿酯酶復活，而有些藥本身就是酶，如胃蛋白酶。

5.作用于細胞膜的離子通道 細胞膜上無機離子通道控制Na+、Ca2+、K+、Cl-等離子跨膜轉運，藥物可以直接對其作用，而影響細胞功能。

6.影響核酸代謝 核酸（DNA及RNA）是控制蛋白質合成及細胞分裂的生命物質。許多抗癌藥是通過干擾癌細胞DNA或RNA代謝過程而發揮療效的。許多抗生素（包括喹諾酮類）也是作用于細菌核酸代謝而發揮抑菌或殺菌效應的，這將在有關章節詳述。

7.影響免疫機制 除免疫血清及疫苗外，免疫增強藥（如左旋咪唑）及免疫抑制藥（如環孢霉素）通過影響免疫機制發揮療效。某些免疫成份也可直接入藥。第50章將有專題介紹。

8.非特異性作用 一些藥物并無特異性作用機制，如消毒防腐藥對蛋白質的變性作用，因此只能用于體外殺菌或防腐，不能內用。一些麻醉催眠藥（包括乙醇）對于細胞膜脂質結構的擾亂，因此對各種細胞均有抑制作用，只是中樞神經系統較敏感罷了。還有一些藥物作用在于改變細胞膜興奮性，但不影響其靜息電位。膜穩定藥（membrane stabilizer）阻止動作電位的產生及傳導，如局部麻醉藥，某些抗心律失常藥等，反之，稱為膜易變藥（membrane labilizer），如藜蘆堿等，都是作用特異性低的藥物。